RNA外显子编辑就是利用RNA剪接过程，去除含有突变的外显子，并用健康的外显子取代它们。 采用这一技术路线的是Ascidian ...

Wave公司开发的WVE-006是一种短的、化学修饰的寡核苷酸（AIMer），可以针对性地引导细胞内的腺苷脱氨酶（ADAR）对特定mRNA上的错配碱基进行精准编辑（A-to-I RNA编辑），进而纠正导致蛋白质功能失调的错误。

Ascidian的RNA外显子编辑平台旨在提高RNA医学的治疗可能性，并治疗当今基因编辑技术无法解决的疾病。该公司设计和开发的RNA外显子编辑疗法 ...